脊髄小脳変性症

Pathology

脊髄小脳変性症で起きていること

脊髄小脳変性症は、身体のバランスやスムーズな動きをつかさどる小脳や脊髄の神経細胞が、徐々に変性・脱落していく疾患の総称とされています。背景には、細胞内に異常なタンパク質が蓄積して小脳のプルキンエ細胞などにストレスを与えること、傷ついた神経組織の周囲で免疫細胞（マイクログリア）が過剰に活性化して慢性的な神経の微小炎症が生じること、そして変性が進むにつれて神経細胞の生存を支える栄養因子が不足していくことなどが指摘されています。

Mechanism

なぜ、この領域で研究されているのか

一般に、幹細胞培養上清液には数百種類の成長因子・サイトカインや、情報伝達物質であるエクソソーム、その内部の miRNA が含まれるとされています。脊髄小脳変性症に関わる病態（慢性炎症・神経細胞の脱落・栄養因子の不足）に対して、これらの成分について次の3方向の働きが研究されています。

※上記は成分に関する情報および一般的な作用機序の説明であり、脊髄小脳変性症への効果を保証・示唆するものではありません。

Evidence

成分が「数値で示されている」ということ

当院が採用する骨髄由来幹細胞（BM-MSC）の上清液は、エクソソーム専門の独立解析機関であるテオリアサイエンス株式会社の解析により、含まれる成分が定量されています。

出所や中身が不透明な製品と異なり、「どの成分が、どの程度含まれるか」が分子レベルで把握されている点が特徴です。上に挙げた miRNA も、この解析で実際に検出・定量されているものです。これは成分に関する客観的な情報であり効果を示すものではありませんが、中身が科学的に確かめられていることは、治療を検討するうえでの判断材料になります。

Timing

発症からの時期について

脊髄小脳変性症はゆっくりと進行する疾患とされますが、症状が現れ始めた初期から中期の段階では、傷つきながらも機能を補おうとして生き残っている神経細胞が多く存在すると考えられています。当院では、脳や脊髄の可塑性（変化・修復する力）が残されている、より早い段階を一つの目安と考えています。時期が経過している場合でも、症状の程度や全身状態によって検討できることがありますので、自己判断せず一度ご相談ください。

Eligibility

適応の目安と、お受けいただけない場合

Reference

【参考】国内の状況

脊髄小脳変性症は国の指定難病（指定難病18）で、特定医療費（指定難病）受給者証の所持者数は約2万7千人とされています（多系統萎縮症は別の指定難病として区分されます）。多くは遺伝性ではない孤発性とされ、進行に伴い歩行や日常生活の自立に影響しうることから、ご本人とご家族の生活に大きく関わる疾患とされています。

出典：難病情報センター、厚生労働省「衛生行政報告例」ほか。

Glossary

用語解説

Flow

治療の進め方